Apelują do producenta leku. "Jak mam dziecku spojrzeć w oczy?"
Achondroplazja to rzadka choroba. W Polsce zmaga się z nią ok. 560 dzieci. Istnieje możliwość leczenia. Poblem w tym, że nie jest ono refundowane.
1. Apel rzeczników do producenta
Rzeczniczka Praw Dziecka Monika Horna-Cieślak i Rzecznik Praw Pacjenta Bartłomiej Chmielowiec zwrócili się do producenta jedynego na świecie leku dla dzieci zmagających się z achondroplazją, by złożył wniosek o refundację.
W piśmie skierowanym do prezesa firmy podkreślono, że to ważny krok, by umożliwić chorym dzieciom normalne życie i angażowanie się w codzienne aktywności. Wniosek złożono po wielu prośbach chorych i ich rodzin.
"Dążymy do tego, aby każde dziecko - bez względu na wiek, płeć, narodowość czy stopień zaawansowania choroby - miało realny dostęp do świadczeń medycznych i czuło się bezpiecznie w czasie procesu terapeutycznego" - czytamy we wniosku, który cytuje PAP.
2. Skuteczna metoda leczenia
Achondroplazja to rzadka choroba genetyczna, która objawia się m.in. niskorosłością, skróceniem długości kończyn i nadmierną lordozą odcinka lędźwiowego kręgosłupa. Jedną z opcji pomocy jest terapia wosorytydem.
"W Polsce nie jest refundowana żadna technologia lekowa w leczeniu achondroplazji. Możliwe jest tylko wykonanie refundowanego zabiegu operacyjnego rozciągania kości (...). Zabiegi te wiążą się z wieloma możliwymi powikłaniami, bólem i okresowym wykluczeniem z życia społecznego oraz tylko w niewielkim stopniu łagodzą niektóre skutki achondroplazji" - podkreślają rzecznicy.
Leczenie achondroplazji wosorytydem jest przełomowe, ale co najważniejsze, skuteczne. Ze względy na poważny charakter choroby musi zostać wdrożone odpowiednio szybko. W Polsce kryteria do przyjęcia leku spełnia ok. 220 pacjentów.
Proces zainicjowania refundacji systemowej dla konkretnego leku w Polsce jest możliwy jedynie po złożeniu odpowiedniego wniosku do ministra zdrowia przez producenta leku. Dlatego rzecznicy apelują do wytwórców wosorytydu.
3. Dzieci bez możliwości normalnego życia
Brak leku stanowi duży problem. Achondroplazja wiąże się nie tylko z poważnymi problemami ortopedycznymi, ale z czasem prowadzi do powikłań neurologicznych, kardiologicznych i laryngologicznych.
Przewlekły ból narasta z wiekiem. W przeszłości wosorytyd był refundowany w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowej. 7 sierpnia 2023 roku ówczesny minister zdrowia Adam Niedzielski skreślił lek z listy objętych procedurą RDTL.
- Nie wiem, jak miałbym dziecku w przyszłości spojrzeć w oczy i powiedzieć, że mógłby być w miarę zdrowym człowiekiem, gdyby dostał lek, który jest w wielu innych krajach europejskich dostępny, ale nie u nas, bo dorośli się nie dogadali - powiedział tata chorego na achondroplazję Benia w rozmowie z WP Parenting.
Wprowadzenie leku do refundacji nie tylko pomoże zapobiegać groźnym powikłaniom choroby genetycznej, ale też umożliwi dzieciom normalne funkcjonowanie w społeczeństwie.
- Boimy się o życie Benia, o to, że będzie cierpiał. Boimy się momentu, gdy pójdzie do przedszkola i szkoły, i zrozumie, że jest inny. Nie wiemy, jak przygotować go na nieuniknione reakcje otoczenia, na to, że ludzie mogą widzieć w nim tylko karła, a nie drugiego człowieka - dodał tata chłopca.
Dominika Najda, dziennikarka Wirtualnej Polski
Masz newsa, zdjęcie lub filmik? Prześlij nam przez dziejesie.wp.pl
