Ministerstwo Zdrowia odmawia refundacji leku mimo wyroku sądu
- Nie ma podstaw do tego, by odmawiać leczenia – orzekł Naczelny Sąd Administracyjny, odnosząc się do sprawy ośmioletniego Pawła cierpiącego na dystrofię mięśniową. Takiej terapii sprzeciwiło się wcześniej Ministerstwo Zdrowia. Teraz robi to samo, wydając negatywną opinię, a czas ucieka. Niedługo może się okazać, że na terapię będzie za późno. Czy resort zdrowia gra na zwłokę?
1. Choroba jak wyrok
- Mamo, czy ja umrę? - ośmioletni Paweł zadaje to pytanie z bardzo poważnym wyrazem twarzy, choć nie do końca wie, co się z nim dzieje i co go może czekać. Gdy miał 4 lata lekarze zdiagnozowali u niego dystrofię mięśniową Duchenne'a, co oznacza postępujący zanik mięśni.
Choroba jest nieuleczalna, a cierpiącym na nią dzieciom zaleca się jedynie rehabilitację. Ta przynosi skutki tylko do pewnego momentu. Później zniszczenia w organizmie są na tyle duże, że mali pacjenci już w wieku ok. 10-12 lat zmuszeni są do poruszania się na wózku inwalidzkim. Gdy kończą 18. rok życia zazwyczaj nie są w stanie już samodzielnie się poruszać, sprawne mają jedynie oczy. Jedzenie podaje im się dojelitowo, za oddychanie odpowiada respirator, wymagają stałej i kosztownej opieki rodziców.
Przeczytaj koniecznie
- Podróż bez niepotrzebnych problemów, czyli jak ułatwić sobie życie
- Po co sprzątać? Zobacz, jak uniknąć nadmiaru obowiązków
- Obalamy mity na temat rozszerzania diety niemowlaka
- Pediatra odpowiada na wasze pytania
- Nie daj się oszukać! Czy wiesz, jak rozpoznać prawdziwy tran?
- Nowa technologia w domu. Zobacz, jak zmieni twoje życie
Na rynku funkcjonuje jednak lek celowany w mutację genu, jaką posiada Paweł. Preparat jest w stanie znacząco zahamować zanik mięśni, wzmacniając je. W 2014 roku został on dopuszczony do użytku w Polsce, ale nie był faktycznie dostępny w aptekach. Jego minusem jest jednak cena. 1,5 mln zł. to wydatek, na jaki nie stać prawdopodobnie żadnego z rodziców ok. 30 chorych na dystrofię mięśniową dzieci w Polsce. Rodzice Pawła również nie mogą sobie na niego pozwolić.
2. Nie spełnił kryteriów
Szansą byłoby wzięcie udziału w programie badań klinicznych, jakie rozpoczęły się w Polsce ponad rok temu. Niestety, mimo, że Paweł leku potrzebuje, nie dostał się do badań. Podczas kwalifikacji okazało się, że jest za młody. Lek otrzymali tylko chłopcy, którzy ukończyli 7. rok życia. Pawełek w tamtym momencie miał 6 lat.
Czas jednak bardzo szybko ucieka. Preparat przyjąć mogą tylko dzieci, które jeszcze samodzielnie chodzą. A stan 7-latka pogarsza się z tygodnia na tydzień.
3. Sąd: leczenie należy umożliwić
Mimo, że Paweł nie dostał się do badań klinicznych leku, jego rodzice nie złożyli broni. W 2015 roku napisali oficjalną prośbę do Ministerstwa Zdrowia o refundację medykamentu. Resort odpowiedział wtedy, że leku nie opłaci, ponieważ nie ma takiej możliwości. Państwo Nycz odwołali się wtedy do Wojewódzkiego Sądu Administracyjnego, a ten uchylił decyzję Ministerstwa Zdrowia stwierdzając, że restort powinien lek sprowadzić.
W odpowiedzi MZ złożyło skargę kasacyjną i sprawa automatycznie trafiła do Naczelnego Sądu Administracyjnego. Włączył się w nią nawet Rzecznik Praw Obywatelskich. Po kilku miesiącach analiz NSA zdecydował o utrzymaniu w mocy wyroku WSA.
Zgodnie ze stanowiskiem NSA, fakt, że lek jest dopuszczony do użytku, ale nie jest faktycznie dostępny oznaczał, że ministerstwo powinno wyrazić zgodę na jego refundację.
4. Ministerstwo: nie zrefundujemy terapii
Jak się jednak okazało, resort podważył decyzję NSA uzasadniając, że lek jest za drogi i brak jest dowodów na to, że faktycznie pomoże. Powoływał się jednocześnie na opinię Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), która podkreśla, że badania kliniczne preparatu jeszcze się nie skończyły, a skuteczność leku nie jest tak wysoka, jak się oczekuje. AOTMiT wskazuje też na wysoką cenę.
Ministerstwo wylicza, że spełnione zostały jedynie dwa spośród dziewięciu potrzebnych do uzyskania pozytywnej decyzji kryteriów: chłopiec cierpi na chorobę, którą można leczyć tym lekiem, a terapia jest w pełni bezpieczna. Niestety, kwestia ceny, wiarygodności badań oraz relacji korzyści do ryzyka nie zostały spełnione.
W odpowiedzi na to rodzice Pawełka po raz kolejny weszli na drogę administracyjną i złożyli wniosek o ponowne rozpatrzenie sprawy. Zapowiadają, że jeszcze raz pójdą do sądu jeśli dostaną kolejną odmowę. Nie wiedzą tylko, czy ich synowi starczy czasu na batalie z ministerstwem.
Co na to wszystko resort? Z nieoficjalnych informacji wynika, że mnisterstwo szuka wyjścia z sytuacji. Planowane jest spotkanie urzędników z producentem leku.
