Kontrowersje wokół zbiórek na leczenie dzieci z SMA. Czy część z nich jest organizowana niepotrzebnie?

Kontrowersje wokół zbiórek na terapię Zolgensmą, nazywaną najdroższym lekiem świata. Kacper Ruciński, współzałożyciel Fundacji SMA ostrzega, że Siepomaga, która organizuje zbiórki na leczenie tym preparatem, "gra nieczysto". Terapia nie u wszystkich dzieci jest wskazana. Siepomaga odpiera zarzuty i deklaruje, że wszystkie zbiórki na rzecz pomocy leczenia dzieci chorych na SMA były i są organizowane na prośbę rodziców i na podstawie dostarczonej przez rodziców dokumentacji medycznej.

1. Zolgensma - rodzice dzieci chorujących na SMA zbierają na leczenie najdroższym lekiem świata

Nie ma tygodnia, żeby nie pojawiała się informacja o kolejnej zbiórce organizowanej na leczenie chorego dziecka lub dorosłego. Skala zjawiska poraża. Wiele osób stawia pytanie, na co idą składki zdrowotne, które płacimy, skoro tak często rodzice muszą szukać pomocy za granicą. W całym kraju działa kilkadziesiąt tysięcy fundacji, które zajmują się m.in. zbieraniem środków na pokrycie kosztów leczenia albo rehabilitacji.

Najdroższe ze zbiórek to te organizowane na terapie lekiem Zolgensma dla dzieci chorujących na SMA. Koszt to 8-10 mln złotych. Taką zbiórkę udało się w ubiegłym roku z sukcesem przeprowadzić m.in. rodzicom Kacperka.

- Synek czuje się dobrze, widzimy efekty. Syn zaczyna samodzielnie siedzieć, zauważyliśmy też postępy ruchowe, oddechowe, w każdym możliwym aspekcie - opowiada Magda Ryło, mama Kacperka.

Zobacz film: "Cyfrowe drogowskazy ze Stacją Galaxy i Samsung: część 2"

Czy takie efekty będą w przypadku wszystkich dzieci? Czy zdaniem Fundacji SMA część zbiórek na Zolgensmę jest organizowanych niepotrzebnie?

- SMA jest ciężką chorobą i rozumiemy rodziców, że nieraz są gotowi uwierzyć każdemu, kto im opowiada o nadziei na wyzdrowienie. Jednak fakty naukowe najlepiej przedstawia wspólne stanowisko europejskich ekspertów opublikowane latem minionego roku: że na dziś nie ma danych, które potwierdzałyby wysoką skuteczność terapii genowej u dzieci powyżej 6. miesiąca życia i oczekiwania rodziców należy schładzać, a nie podkręcać. Promowanie tego leku, jako panaceum do stosowania u każdego dziecka z SMA, jest skrajnie nieodpowiedzialne - mówi Dorota Raczek z Fundacji SMA.

2. "10-milionową zbiórkę na terapię genową Siepomaga zakłada w mniej niż 48 godzin"

W Europie są dopuszczone dwie terapie na SMA. Pierwszy to lek Spinraza(nusinersen), który jest w Polsce refundowany od stycznia 2019 r. Drugi to Zolgensma, lek terapii genowej, który w Unii warunkowo dopuszczono na rynek w maju 2020 r.

W Polsce nie jest refundowany w związku z tym, że producent jeszcze nie złożył odpowiedniego wniosku.

Kacper Ruciński z Fundacji SMA stawia mocne zarzuty w stosunku do Fundacji Siepomaga, która organizuje zbiórki na leczenie. Jego zdaniem organizacja celowo wspiera i promuje zbiórki na terapię Zolgensmą. Dlaczego?

- To jest bezczelna manipulacja. Inne zbiórki pewnie są za mało dochodowe albo nie nadają się do marketingowego chwytu. Siepomoga po pierwsze jest niewiarygodne w pisanych przez siebie opisach zbiórek. Po drugie, jak widzimy w SMA, ale też w niektórych innych schorzeniach, zbiera na leczenie bez wskazań medycznych - mówi Ruciński.

- Do czasu rozpoczęcia tych zbiórek rodzice dzieci z SMA najpierw zgłaszali się do Fundacji SMA, my potem ich kierowaliśmy dalej, w zależności od stanu dziecka. Niektórych na leczenie za granicą, innym pomagaliśmy we włączeniu do badań klinicznych, gdzie mogli otrzymywać nowe eksperymentalne leki. Terapię genową też. W tej chwili rodzice zaraz po diagnozie zgłaszają się do Siepomaga – nie potrzeba nawet wskazania od lekarza prowadzącego, że dziecko powinno przyjąć lek Zolgensma. 10-milionową zbiórkę na terapię genową Siepomaga zakłada w mniej niż 48 godzin, po prostu na telefon. Rodzice nawet nie muszą tworzyć opisu zbiórki, pisze go Siepomaga - opowiada zbulwersowany Ruciński.

Współzałożyciel i wieloletni prezes Fundacji SMA, ma też inny zarzut do Siepomaga:

- Rodzice mówią mi, że jest jeszcze jeden wymóg – na zdjęciach dziecko ma być smutne, płaczące. Jedna z mam ułożyła córeczkę w niewygodnej pozycji, mała prosiła i płakała, że nie może się ruszyć, a mama filmowała. Siepomaga nie miało żadnych skrupułów, żeby zbierać pieniądze przy takim filmie. Czy pomyśleli, jak będzie się czuło to dziecko, kiedy dorośnie i zobaczy siebie w internecie w takiej sytuacji? Rodzice innych dzieci, dla których zebranie pieniędzy naprawdę jest kwestią życia i śmierci albo którzy potrzebują na codzienną rehabilitację, nie mogą się przebić, ich zbiórki spadają na koniec. Pewnie są za mało dochodowe albo nie nadają się do marketingowego chwytu pt. "Wpłać szybko, bo dziecko będzie za ciężkie na uratowanie życia". Zastanawiam się, ile dzieci z innymi chorobami nie zebrało na niezbędne leczenie i rehabilitację przez nieetyczną promocję leku Zolgensma? - alarmuje Ruciński.

3. Stanowisko Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych

Fundacja SMA jest oburzona tym, że w niektórych opisach zbiórek mówi się o tym, że Zolgensma jest jedyną szansą i że bez niego dzieci nie przeżyją. Oficjalne stanowisko w tej sprawie wydało już Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych wraz z Fundacją.

"Nieprawdą jest, że jakiemukolwiek dziecku choremu na SMA w Polsce grozi śmierć i dlatego zachodzi potrzeba “ratowania” go lekiem zakupionym prywatnie" - czytamy w oświadczeniu.

- Nie możemy mówić, że jeżeli dziecko nie dostanie terapii genowej, to umrze - alarmuje dr Magdalena Chrościńska-Krawczyk, specjalista neurologi dziecięcej. - Obydwa preparaty są skuteczne. Te leki mają inny mechanizm działania. Mamy dostępny Nusinersen, który jest od dwóch lat w programie lekowym w Polsce. Natomiast Zolgensma jest kolejną opcją terapeutyczną, która również powinna być wykorzystywana w ramach refundacji. To jest nowość i rodzice myślą, że to jest lepsze. Zawsze jak pojawi się coś nowego, to pokładamy w tym ogromne nadzieje, bo to jest "najdroższy lek na świecie", w związku z czym będzie działał cuda. Pozostawmy lekarzom możliwość wyboru - przekonuje lekarka.

4. 5 przypadków powikłań po podaniu Zolgensmy

Ruciński zwraca uwagę na jeszcze jedno niebezpieczeństwo. Terapia Zolgensmą jest obarczona pewnym ryzykiem. Nie wszyscy rodzice mają tego świadomość.

- Przy tej terapii podaje się ogromną dawkę wirusa, żaden inny lek na świecie nie zawiera tak dużej dawki, a następnie cykl sterydów trwający kilka miesięcy, a to może być niebezpieczne dla wątroby, nerek oraz całego systemu immunologicznego. Znamy w tej chwili 5 przypadków ciężkich powikłań po przyjęciu tej terapii, z czego 3 zostały już opisane w literaturze naukowej. U tych dzieci doszło do mikroangiopatii zakrzepowej. Ostatnim przypadkiem jest dziewczynka z Bukaresztu, która rozwijała się świetnie, a dzisiaj w bardzo ciężkim stanie walczy o życie. To oczywiście nie znaczy, że lek Zolgensma jest zły, tylko że musi być stosowany mądrze i ostrożnie, u pacjentów dobranych prawidłowo i przez lekarza dobrze rozumiejącego zarówno SMA, jak i mechanizm działania tego leku - wyjaśnia Kacper Ruciński z Fundacji SMA.

5. Fundacja Siepomaga: Wszystkie zbiórki są organizowane na podstawie dostarczonej dokumentacji medycznej

Portal Siepomaga.pl tłumaczy, że zarzuty skierowane pod ich adresem są bezpodstawne. Fundacja od ponad 11 lat pomaga tysiącom osób w gromadzeniu środków na leczenie i terapie, które nie są finansowane przez publiczny system opieki zdrowotnej.

- Wszystkie zbiórki na rzecz pomocy leczenia dzieci chorych na SMA były i są organizowane na prośbę rodziców i na podstawie dostarczonej przez rodziców dokumentacji medycznej. To rodzice i lekarze specjaliści decydują o sposobie leczenia dzieci chorych na SMA. Fundacja Siepomaga nie ingeruje i nie wpływa na te decyzje, nie rekomenduje żadnych leków, czy sposobów leczenia. Lek podawany jest w szpitalu w Polsce. Naszą rolą jest pomoc w jak najszybszym zebraniu środków na jego sfinansowanie. Zasady zbiórek są określone w przejrzystym i ogólnodostępnym w internecie regulaminie i obowiązują wszystkich podopiecznych niezależnie od jednostki chorobowej, czy kwoty potrzebnej na leczenie czy sprzęt medyczny - tłumaczy biuro prasowe Fundacji Siepomaga w nadesłanym do nas komunikacie.

- Fundacja Siepomaga nie ma żadnych relacji finansowych lub innych z jakąkolwiek firmą farmaceutyczną dostarczającą te lub inne leki dla dzieci chorych na SMA. W żaden sposób nie ingerujemy w negocjacje producentów, organizacji pacjenckich i Ministerstwa Zdrowia dotyczące refundacji - dodają.

6. Czy rodzice dzieci z SMA są namawiani do zbiórek?

Tata Sandry, której udało się zebrać środki na leczenie Zolgensmą, zaprzecza, że byli przez Fundację Siepomaga w szczególny sposób zachęcani do zbiórki.

- Nie było żadnych nacisków ze strony Fundacji. Lekarz powiedział nam, że ten lek to jest szansa, decyzja należy do nas. Jeden rodzic powie, że wystarczy Spinraza, a inni, jeżeli usłyszą, że mogą być lepsze efekty po Zolgensmie, to będą walczyć. Spinraza jest podawana do końca życia, a Zolgensma tylko raz. Wiadomo, że rodzic zrobi wszystko, żeby uratować dziecko - mówi Rafał Wolniak, ojciec Sandry.

Pan Rafał potwierdza, że Fundacja Siepomaga pobiera 6 proc. od każdej organizowanej zbiórki, ale nie widzi w tym nic złego.

- Wiadomo, że Siepoma na tym zarabia, ale oni naprawdę wykonują ogromną pracę. Nasza zbiórka trwała 9 miesięcy. Pomagała nam armia ludzi: robili bilbordy, prowadzili licytacje 24 godziny na dobę, za tę kwotę remontują szpitale, kupują karetki – tłumaczy Wolniak.

Z formalnego punktu widzenia zbiórki prowadzone przez Siepomoga nie budzą zastrzeżeń. Fundacja Siepomaga posiada status organizacji pożytku publicznego i podlega w związku z tym nadzorowi Przewodniczącego Komitetu ds. Pożytku Publicznego.

- Fundacje będące organizacjami pożytku publicznego zamieszczają zatwierdzone przez właściwy organ organizacji sprawozdanie finansowe oraz sprawozdanie merytoryczne ze swojej działalności za ubiegły rok w bazie sprawozdań organizacji pożytku publicznego prowadzonej przez Narodowy Instytut Wolności. Fundacja Siepomaga zamieściła zarówno sprawozdania merytoryczne, jak i finansowe, za lata 2014-2019 w ww. bazie - wyjaśnia Jacek Romanowicz z Ministerstwa Rodziny i Polityki Społecznej.

7. "To nie jest uregulowane prawnie i fundacje z tego korzystają"

Dr Wojciech Przybylski, ekspert w dziedzinie zdrowia publicznego, przypomina, że na całym świecie są powoływane fundacje, które zbierają pieniądze z przeznaczeniem na leczenie pacjentów, nawet w bogatych krajach, takich jak Stany czy Niemcy. Jego zdaniem w Polsce brakuje przepisów, które weryfikowałyby zasadność prowadzonych zbiórek.

- Wystarczy, że fundacja ma w statucie napisane, że wspomaga leczenie pacjentów i może prowadzić takie zbiórki. Uważam, że takie zbiórki powinny być poprzedzone jakąś rekomendacją np. konsultantów wojewódzkich, czy dany przypadek wymaga uruchomienia aż takich ogromnych pieniędzy. W każdym województwie jest konsultant wojewódzki, który wydawałby opinie, ale to musi być usankcjonowane prawnie - tłumaczy dr Wojciech Przybylski, ekspert w dziedzinie zdrowia publicznego, konsultant wojewódzki ds. zdrowia publicznego. - To nie jest uregulowane prawnie i fundacje z tego korzystają - dodaje.

Masz newsa, zdjęcie lub filmik? Prześlij nam przez dziejesie.wp.pl